速递｜3款靶向蛋白降解剂已进入临床开发，Kymera获1.5亿美元支持

KYMERA THERAPEUTICS今日宣布完成1.5亿美元的私募融资，这笔资金的注入显示外界对KYMERA的信心，也代表了对蛋白降解技术能为各式疾病带来的潜在突破充满期待。在去年药明康德全球论坛中，KYMERA联合创始人、总裁兼首席执行官NELLO MAINOLFI博士就曾提到，新进发展的蛋白降解疗法可能增加可成药的蛋白质组比例，并在未来20年中有望带来改变行业格局的突破。

KYMERA开发了一种被称之为PEGASUS的药物开发平台，由此平台开发的蛋白降解剂为异双功能（HETEROBIFUNCTIONAL）分子，分子的一端可以与靶标蛋白结合，另一端则可与特定的E3泛素连接酶结合在一起，进而促进靶点蛋白被蛋白酶体降解。这一基于2004年诺奖发现的技术有望大幅度扩展可以靶向的蛋白靶标，进而促进许多以往被认为是不可成药靶标的治疗。PEGASUS平台可识别不同影响药物疗效、选择性、药代动力学与药效学特性的因子，并辨识可被连接并降解的蛋白靶标特性。加上对E3泛素连接酶在全人体各组织表达、分布的了解，以及KYMERA专有的E3连接酶连接子（E3 LIGASE BINDER）工具箱等技术，KYMERA可针对各类疾病开发相对应的蛋白降解剂疗法。

目前KYMERA研发管线中有三个临床项目：KT-333、KT-413与KT-474。KT-333为靶向转录调节因子STAT3的潜在“FIRST-IN-CLASS”蛋白降解剂，目前已进入治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的临床1期试验，并于今年6月获得美国FDA的孤儿药资格。KT-413蛋白降解剂则同时靶向IRAK4与IMID底物IKAROS与AIOLOS，具潜力克服携带MYD88基因突变的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）细胞中的冗余促生存信号通路，目前其临床1期试验亦正在进行中。至于KT-474则为KYMERA与赛诺菲（SANOFI）联合开发产品，为靶向IRAK4的蛋白降解剂。IRAK4在由TOLL样受体（TLR）与白介素-1受体（IL-1R）所介导的炎症反应中扮演重要角色。目前KT-474正在进行特应性皮炎（AD）与化脓性汗腺炎（HS）的临床1期试验。

这次获得的资金将主要用于继续支持现有的三项临床1期试验，并继续其他项目的开发以促进其进入临床试验。NELLO MAINOLFI博士预计KYMERA将可以在接下来的5年中，每年推动至少一个研发项目进入临床。

“这次的融资会支持我们继续现有三项正在招募病患的试验，以及许多其他正被推进临床的项目，”NELLO MAINOLFI博士说道，“我们感谢投资者对我们靶向蛋白降解管线及其平台的信心，以及他们对于我们建立一个能够为患者生活带来改变的完全整合医疗公司使命的支持。”

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